Miglustat
Miglustat est un médicament utilisé pour traiter la maladie de Gaucher. Il inhibe l’enzyme glucosylcéramide synthase, une enzyme essentielle pour la synthèse de la plupart des glycosphingolipides. Il n’est utilisé que pour les patients qui ne peuvent pas être traités avec une thérapie de remplacement enzymatique par l’imiglucérase. Miglustat est commercialisé sous le nom commercial Zavesca. Miglustat est désormais le premier et le seul traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie Niemann-Pick Type C (NP-C). Il a récemment été approuvé pour le traitement des symptômes neurologiques progressifs chez les patients adultes et pédiatriques de l’Union européenne, du Brésil et de la Corée du Sud. Miglustat a été développé pour la première fois comme agent anti-VIH dans les années 1990. Cependant, l’expérience clinique avec Miglustat a montré que les niveaux thérapeutiques du médicament ne pouvaient pas être obtenus chez les patients sans incidence élevée d’effet indésirable.