Nitisinone: La nitisinone est un inhibiteur réversible synthétique de la 4-hydroxyphénylpyruvate de dioxygénase. Il est utilisé dans le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1. Il est vendu sous la marque Orfadin.
Classification
Parent Direct: Benzoylcyclohexane-1,3-Diiones
Royaume: Composés Organiques
Classe: Composés Organooxygères
Sous-Classe: Composés Carbonyle
Indications
Utilisé comme complément à la restriction alimentaire de la tyrosine et de la phénylalanine dans le traitement de la tyrosinémie héréditaire de type 1.
Toxicité
Les effets secondaires comprennent des taux plasmatiques élevés de cet acide aminé, une insuffisance hépatique et hépatique.
Toxicocinétique
Demi-vie: ~ 54 heures
Clairance rénale: Indisponible.
Mécanisme d’action:
La nitisinone est un inhibiteur compétitif de la 4-hydroxyphényl-pyruvate de dioxygénase, une enzyme en amont de la fumarylacétoacétate hydrolyase (FAH) dans la voie catabolique tyrosine. En inhibant le catabolisme normal de la tyrosine chez les patients atteints de tyrosinémie héréditaire de type 1 (HT-1), la nitisinone empêche l’accumulation des intermédiaires cataboliques du malylacétaacétate et du fumarylacétate.
Sources:
- Drugbank.ca
- chem.nlm.nih.gov
Last modified: 14 novembre, 2022
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